Kaygılara rağmen, FDA paneli ALS ilacının seyrini tersine çeviriyor ve onay öneriyor : Atışlar


Kaygılara rağmen, FDA paneli ALS ilacının seyrini tersine çeviriyor ve onay öneriyor : Atışlar

İlaç üreticisi Amylix, FDA’dan ölümcül bir nörodejeneratif hastalık olan ALS için yeni bir ilacı onaylamasını istiyor. Ajansın ay sonuna kadar ilaca yeşil ışık yakması mümkün.

Manuel Balce Ceneta/AP


başlığı gizle

Altyazıyı aç/kapat

Manuel Balce Ceneta/AP

Kaygılara rağmen, FDA paneli ALS ilacının seyrini tersine çeviriyor ve onay öneriyor : Atışlar

İlaç üreticisi Amylix, FDA’dan ölümcül bir nörodejeneratif hastalık olan ALS için yeni bir ilacı onaylamasını istiyor. Ajansın ay sonuna kadar ilaca yeşil ışık yakması mümkün.

Manuel Balce Ceneta/AP

Gıda ve İlaç İdaresi, tartışmalı yeni bir ilacı büyük olasılıkla onaylayacak. ALS ayın sonuna kadar.

Ancak AMX0035 adı verilen ilacın, bir insanı yürüyemez, konuşamaz, yutamaz ve nefes alamaz hale getiren nadir ve ölümcül bir nörolojik bozukluk olan ALS hastalarına gerçekten yardımcı olup olmadığı hala net değil.

Mart ayında FDA’nın Periferik ve Merkezi Sinir Sistemi İlaçları Danışma Kurulu sonucuna varmıştır ki bir ders çalışma 137 ALS hastasından AMX0035’in etkili olduğuna dair “önemli kanıt” sağlamadı.

Daha sonra Eylül ayında, FDA yetkililerinin teşviki ve hastalar ve aileleri tarafından bir e-posta kampanyasının ardından aynı komite yeniden toplandı ve bu kez ilacın onaylanması tavsiye edildi.

Genellikle danışma kurulu tavsiyelerine uyan FDA, 29 Eylül’e kadar bir karar vereceğini belirtti.

Onlarca yıl öncesine göre artık bir onay daha olası, diyor Holly Fernandez Lynch’in fotoğrafı.Pennsylvania Üniversitesi’nde tıp etiği ve sağlık politikası alanında yardımcı doçent olan Dr.

“FDA’daki yörünge, daha zayıf kanıtları kabul etme isteğini artırdı” diyor.

İki eski ürün, bir yeni ilaç

AMX0035, mevcut iki ürünün birleşimidir. Biri, çevrimiçi satın alınabilen taurursodiol adlı bir besin takviyesidir. Diğeri, taurursodiol adı verilen reçeteli bir ilaçtır. sodyum fenilbutiratNadir görülen bir metabolik bozukluğu tedavi etmek için kullanılır.

Kombinasyon, gönüllü kas hareketini kontrol eden beyin ve omurilikteki hücreleri kademeli olarak yok eden ALS’yi yavaşlatmak içindir.

AMX0035 tarafından geliştirilmiştir amilix— 2013 yılında Brown Üniversitesi’nden iki mezun tarafından kurulan Cambridge, Mass. merkezli bir şirket.

Amylix, ALS’li 137 hastanın tek bir çalışmasına dayanarak ilacının FDA onayını istedi. Sonuçlar, AMX0035’in hastaların yaşamlarını birkaç ay uzatabileceğini gösterdi.

Ancak Mart ayında halka açık bir toplantıda, FDA’nın danışma komitesindeki çoğu uzman, Centaur adlı çalışmadan ikna olmadıklarını söyledi.

Johns Hopkins Üniversitesi’nde epidemiyolog olan Dr. G. Caleb Alexander, “Centaur’un ikna ediciliğini sınırlayan birçok özelliği var” dedi.

Ulusal Yaşlanma Enstitüsü’nden bir nörolog olan Dr. Bryan Traynor, “Başvuran sağlam kanıtlar sunmadı” dedi.

Indiana Üniversitesi’nde Alzheimer uzmanı olan Dr. Liana Apostolova, “Veriler umduğumuz kadar güçlü değil” dedi.

Ulusal Sağlık Enstitüleri’nde nörogenetik araştırmacısı olan Dr. Kenneth H. Fischbeck, çalışmanın “sorunlu” olduğunu söyledi.

Stanford Üniversitesi’nden bir patolog olan Dr. Thomas J. Montine, “eşiği karşılamadı” dedi.

Banner Alzheimer Enstitüsü’nün baş bilim sorumlusu Dr. Robert C. Alexander, “Bu çalışma, kendi başına, bu ilacın ALS tedavisinde etkili olduğunu kanıtlamıyor” dedi.

Kanıtların ilacın etkili olduğunu gösterip göstermediği sorulduğunda, bu komite üyelerinin altısı da hayır oyu kullandı. Diğer dört komite üyesi evet oyu verdi.

danışmanlara tavsiye

Tipik olarak, bu tür bir yanıt, en azından Amylix bir veriyi sunmaya hazır olana kadar, bunun sonu olurdu. çok daha büyük çalışmaki zaten devam ediyor.

Ancak Mart toplantısından sonra ALS hastaları ve aile üyeleri internete girdi.

“Binlerce e-posta vardı [FDA] komiserin ofisi” diyor Neil Thakur, Amylix çalışmasının finanse edilmesine yardımcı olan ALS Derneği’nde baş misyon görevlisi. “Danışma kuruluna gönderilen 1100’den fazla yorum vardı ve ayrıca ALS klinik bilimsel liderlerinden sürekli bir çaba vardı.”

Thakur, küçük klinik araştırmanın kusurları olduğunu söyledi, ancak danışma kurulu, ilkbaharda kanıtları ilk gözden geçirdiğinde bunları gözden kaçırmaya istekli olmalıydı.

“Ölümcül olmayan ve birçok etkili tedavisi olan herhangi bir hastalık için herhangi bir ilacı tutacakları ilacı aynı standartta tutmayı istiyorlardı” diyor.

Şu anda, ALS hastalarına sadece iki ilacın varyantları sunulmaktadır: edaravon ve riluzol. Ve bu ilaç tedavileriyle bile, genellikle teşhisten sonra iki ila beş yıl içinde ölürler.

hayırdan evete

ALS hastalarının e-posta kampanyasının bazı FDA yetkilileri üzerinde etkisi olduğu görüldü.

Bu ayın başlarında ajans, Amylix ilacını yeniden gözden geçirmek için danışma komitesini yeniden toplamak gibi alışılmadık bir adım attı. Thakur, bu sefer FDA’nın komite üyelerini farklı bir bakış açısı almaya teşvik ettiğini söylüyor.

“Bu komite, mevcut tedavileri ve ALS topluluğunun ihtiyaçlarını dikkate alarak bir karar vermelerinin istendiği açıktı” diyor.

Komite ayrıca Amylix çalışmasındaki hastalar hakkında bazı ek veriler ve AMX0035 alan Alzheimer hastaları üzerinde yapılan bir çalışmadan elde edilen veriler aldı.

Komite, uyuşturucuyla ilgili ikinci halka açık toplantısını yaptığında, kendilerine şu kurumlardan rehberlik teklif edildi. Dr. Billy DunnFDA’nın Sinirbilim Ofisini yöneten kişi. Onları ALS hastalarının kötü durumunu düşünmeye çağırdı ve kurumunun ilacı onaylamaya açık olduğunu öne sürdü.

“ALS ve diğer pek çok nörolojik hastalık gibi bu ciddi hastalıklar için, düzenleyici esnekliğin maksimum derecesi işlevseldir” dedi.

FDA, sorusunu komiteye bile revize etti. İlacın etkili olup olmadığını sormak yerine, onaylanması gerekip gerekmediğini sordular.

Dinledikten sonra – altı hayır oyu yerine, dokuz komite üyesinden yedisi evet oyu vermeye karar verdi.

Aduhelm’in yankıları?

UPenn’deki biyoetik uzmanı Fernandez Lynch, evet oyu ile sonuçlanan sürecin “sapık” olduğunu söylüyor.

“Bunun en alaycı versiyonu, danışma komitesini farklı bir şekilde oy kullanmak için manipüle etmenin bir tür hedefinin olmasıydı” diyor.

“FDA’nın bu ürünü onaylamamasını tavsiye ederlerse yanlış karar verebilecekleri endişesiyle sallandılar” diyor. “Ancak kimse, duyduğum kadarıyla, bu ilacın önemli kanıt standardını karşıladığını söylemedi.”

Önemli kanıt standardı, FDA tartışmalı Alzheimer ilacı Aduhelm’i düşünürken de söz konusuydu. FDA, danışma komitesinin standardın karşılanmadığına dair ezici bir oyu olmasına rağmen geçen yıl bu ilacı onayladı.

Lynch, AMX0035’in onaylanmasının ilaç şirketlerine rahatsız edici bir mesaj gönderebileceğini söylüyor.

“Şirketlere verilen mesaj, ilacınızın işe yaradığını göstermek zorunda olmadığınızdır” diyor. “İşe yarayabileceğini göstermek için en azını yapmalısın.”


Kaynak : https://www.npr.org/sections/health-shots/2022/09/21/1124138839/fda-seems-poised-to-approve-a-new-drug-for-als-but-does-it-work”>Source link

Yorum yapın

SMM Panel PDF Kitap indir