FDA Onaylı Alzheimer İlacı Leqembi Hakkında Bilinmesi Gerekenler

Perşembe günü, Gıda ve İlaç İdaresi, Alzheimer hastalığının erken evrelerinde olan hastalar için Leqembi ilacına tam onay verdi ve Medicare, yıllık 26.500 dolarlık ilacın maliyetinin yüzde 80’ini karşılayacağını söyledi. İki federal kurumun kararları ilaca erişimi büyük ölçüde artıracak ama aynı zamanda hastalar ve aileleri için bir ikilem de yaratacak.

Tartmak için hem finansal hem de tıbbi birçok faktör vardır. İşte bazı önemli soruların cevapları:

İlaç ne kadar iyi çalışıyor?

Leqembi, Alzheimer için bir tedavi değildir ve ilaç, hastaların hafızalarını veya bilişsel yeteneklerini geliştirmez. Ayrıca hastalığın kötüleşmesini de engellemez. Leqembi’nin yapabileceği şey, hastalığın erken evrelerinde olan hastalarda bilişsel gerilemeyi mütevazı bir şekilde yavaşlatmaktır. Büyük bir klinik araştırmadan elde edilen veriler, ilacın bu hastalar için 18 aylık bir süre boyunca yaklaşık beş ay yavaş düşüş gösterebileceğini öne sürdü.

İlacın bir hastanın günlük yaşamını nasıl etkileyebileceği büyük olasılıkla büyük ölçüde değişiklik gösterecektir. Bazı insanlar için Leqembi, bir tarifi takip edebilmek, bir çek defterini dengeleyebilmek veya yardım almadan başka faaliyetler gerçekleştirebilmek için birkaç ay daha anlamına gelebilir. Diğerleri için, etki çok daha ince ve zar zor fark edilebilir olabilir.

Onu almanın riskleri var mı?

Evet. İlaç, beyinde genellikle hafif veya orta şiddette olan ve kendi kendine düzelen ancak ciddi olabilen ve çok ender vakalarda ölümcül olabilen şişme veya kanamaya neden olabilir. FDA bu yan etkiler konusunda o kadar endişeliydi ki, en acil seviye olan bir “kara kutu uyarısı” gerektiriyordu. ilacın etiketindeilacın “ciddi ve yaşamı tehdit eden olaylara” neden olabileceğini söyledi.

Daha yüksek risk altında olan hastalar arasında kan sulandırıcı kullananlar, beyinlerinde dörtten fazla mikroskobik kanama geçirenler ve APOE4 adı verilen Alzheimer bağlantılı gen mutasyonu olanlar, özellikle de mutasyonun iki kopyasına sahip olanlar yer alır. Onlar, doktorlarıyla birlikte, artan güvenlik riskinin, bilişsel gerilemeyi biraz yavaşlatabilecek bir ilaca yönelik arzularına ağır basıp basmadığını değerlendirmelidir.

İlacın büyük bir klinik denemesi, Leqembi alan hastaların yaklaşık yüzde 13’ünün beyin şişmesi yaşadığını, ancak bu vakaların çoğunun hafif veya orta şiddette olduğunu buldu. Plasebo alan hastaların yüzde 2’sinden azı bu tür bir şişlik yaşadı. Çoğu beyin şişmesi herhangi bir belirtiye neden olmadı ve genellikle birkaç ay içinde düzeldi.

Leqembi alan hastaların yaklaşık yüzde 17’si, plasebo alan hastaların yüzde 9’u ile karşılaştırıldığında beyin kanaması yaşadı. Çalışma, beyin kanamalarının en yaygın semptomunun baş dönmesi olduğunu söyledi.

Kimler Leqembi almaya uygundur?

Her iki haftada bir doktor ofisinde veya klinikte intravenöz infüzyonlarla uygulanan Leqembi, erken evre Alzheimer teşhisi konan kişiler ve hafif bilişsel bozukluk olarak adlandırılan Alzheimer öncesi durumu olanlar için geçerli olacak. Amerika Birleşik Devletleri’nde yaklaşık 1,5 milyon insan bu tanıma uyuyor. Alzheimer hastası olan 5 milyon kişi, hastalıkları çok ilerlediği için Leqembi’ye hak kazanamayacak.

İlaç üzerindeki FDA gerekliliği etiketi, doktorlara hastaları Alzheimer’ın ayırt edici özelliklerinden birine sahip olduklarını doğrulamak için test yapmadan tedavi etmemeleri talimatını veriyor: Leqembi’nin saldırdığı, beyinde protein amiloid birikimi. Amiloid seviyeleri PET taramaları, spinal musluklar veya yeni mevcut kan testleri ile değerlendirilebilir.

Ne kadar ödememiz gerekecek?

Çoğu hasta, ilacın yıllık 26.500 $ maliyetinin yüzde 80’ini ödeyeceğini söyleyen Medicare için yeterince yaşlı olacak. Hastalara yaklaşık 6.600 $’lık ortak ödeme yapılacak ve bu da ilacı birçok kişi için mali açıdan erişilemez hale getirebilir. Bu katkı payının bir kısmı veya tamamı, birçok Medicare hastasının sahip olduğu tamamlayıcı özel sigorta poliçeleri tarafından karşılanabilir.

Bununla birlikte, potansiyel olarak on binlerce dolarlık ek maliyet vardır – infüzyonlar ve düzenli beyin taramaları için tıbbi ziyaretler dahil. Bazı Alzheimer uzmanları, Leqembi almanın toplam maliyetinin yaklaşık yılda 90.000 dolar. Yüzde 80 kapsama alanıyla tedavi, potansiyel olarak hastaları cepten çıkan maliyetlerde yılda 18.000 $ ile yükümlü bırakabilir.

İnsanlar ve aileleri nasıl karar vermeli?

Doktorunuzla konuşun. Doktorunuz Alzheimer tedavileri konusunda bilgili değilse, bir uzmanla konuşmayı düşünün. En önemli şey, kararı, özel durumunuz için riskleri dikkatlice açıklayacak olan tıp uzmanlarıyla tartışmaktır.

Bu riskleri öğrenmek için, APOE4 gen mutasyonuna sahip olup olmadığınızı belirlemek için genetik test isteyin. Bu mutasyonun iki kopyasına sahip kişiler – Alzheimer hastalarının yaklaşık yüzde 15’i – beyin şişmesi ve kanaması açısından özellikle yüksek risk altındadır.

Dikkate alınması gereken başka faktörler de var. İki haftada bir ilaç infüzyonu için bir kliniğe gitmek bir yük oluşturur mu?

Ve daha da önemlisi, siz ve aileniz mevcut bilişsel durumunuzu nasıl algılıyorsunuz ve bu durum hayatınızı nasıl etkiliyor? Leqembi hafif semptomları olan kişiler için olduğundan, bazı insanlar güvenlik riskleri almaya daha az eğilimli olabilir, ancak diğerleri kendilerini bu hafif aşamada biraz daha uzun tutabilecek bir ilacı denemenin özellikle önemli olduğunu düşünebilir.